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rative. Questo aspetto è di primaria importanza cazione di cloni mutati in geni che favorisco-
allo scopo di poter prevedere le prospettive di no la progressione leucemica, che non sono ri-
ciascun paziente, per poterlo indirizzare, in base levabili dall’analisi diagnostica convenzionale, già
alle sue caratteristiche cliniche e molecolari, verso nella fase cronica, mesi e mesi prima della

la migliore terapia e massimizzare le probabilità di trasformazione a leucemia. La possibilità di
guarigione, attraverso la cosiddetta medicina per- identificare questi cloni nelle prime fasi della ma-
sonalizzata. “A questo proposito – afferma la Prof. lattia potrebbe consentire una migliore valutazione
ssa Rossella Manfredini - abbiamo individuato prognostica, predire una trasformazione leucemi-
una firma molecolare che è in grado di classificare ca ed indirizzare a strategie terapeutiche perso-
i pazienti in gruppi ad alto o basso rischio dal pun- nalizzate. L’analisi trascrittomica ha consentito di
to di vista prognostico, che può servire ad affinare individuare processi alterati durante l’evoluzione

i sistemi di predizione della prognosi attualmente della malattia, quali l’evasione dal sistema immu-
in uso”. nitario e l’inibizione del differenziamento emopo-
Il progetto Investigator grant è invece finaliz- ietico. L’applicazione in clinica di questa metodica
zato ad identificare i meccanismi molecolari alla potrebbe contribuire a migliorare la stratificazione

base della progressione di queste malattie, che del rischio dei pazienti e indirizzare il trattamento
spesso evolvono in gravissime forme di leucemia sulla base dell’assetto mutazionale in un ambito di
acuta. “Poiché è stato dimostrato che l’ordine di medicina personalizzata.
acquisizione delle mutazioni da parte delle cellule L’obiettivo finale di questi progetti AIRC è, quindi,
staminali emopoietiche influenza la prognosi, - ci lo sviluppo di nuove terapie che, sulla base delle
spiega la Prof. Manfredini - abbiamo condotto stu- conoscenze acquisite in questa ricerca, potranno
di a livello di singola cellula sui pazienti che ha essere sperimentate in nuovi protocolli clinici.

permesso di ricostruire la gerarchia clonale di ac-
quisizione di mutazioni patogenetiche durante la
progressione neoplastica che porta alla trasforma-
zione leucemica”.

L’analisi genomica ha inoltre permesso l’identifi-

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